Studie ACROSTUDY
Závěrečná zpráva studie ACROSTUDY – aneb shrnutí dlouhodobého sledování bezpečnosti a efektivity léčby pegvisomantem u pacientů s akromegalií v klinické praxi
ACROSTUDY byla zahájena v roce 2004 jako mezinárodní, poregistrační studie bezpečnosti, která si kladla za cíl sledovat z dlouhodobého hlediska bezpečnost a efektivitu léčby akromegalie pegvisomantem (PEGV) v klinické praxi. V roce 2013 ACROSTUDY dostála svému závazku zhodnotit bezpečnost 5 let léčby PEGV alespoň u 1000 pacientů, nicméně studie i nadále pokračovala až do prosince 2017. V současné době publikovaná závěrečná zpráva tak přináší analýzu kompletní kohorty pacientů, jejichž léčba byla sledována řadu let, u části pacientů více jak celou dekádu.
Demografie pacientů
Studie probíhala v 15 zemích (14 zemí Evropy a USA) a celkově bylo zařazeno 2221 pacientů, kteří byli léčeni PEGV již před vstupem do studie nebo byla léčba zahájena v okamžiku vstupu do studie. Poměr mužů a žen byl srovnatelný, většina pacientů (92,4%) byla bílé rasy. Medián věku v době diagnózy akromegalie je uváděn 41,4 let, v době začátku léčby PEGV 49,7 let a 51,5 let v době vstupu do ACROSTUDY. Maximální délka léčby PEGV byla zaznamenána 20,8 let (medián 9,3) a maximální délka sledování v rámci studie 13,9 let (medián 7,4).
Bezpečnost
U většiny pacientů (71,1%) během studie nedošlo ke změně velikosti tumoru hypofýzy, zvětšení tumoru bylo zaznamenáno u 7,1%. Abnormální hodnoty (více jak 3-násobek horní hranice normy) pro alaninaminotranferázu (ALT) nebo aspartátaminotransferázu (AST) byly zaznamenány u 3,2% pacientů. Během studie bylo hlášeno 5567 nežádoucích příhod, z toho 613 související s léčbou (u 16,5% pacientů). Žádný případ z 87 hlášených úmrtí během studie nebyl vyhodnocen jako související s léčbou.
Účinnost
Na počátku léčby PEGV mělo hodnotu IGF-1 (insulinu podobný růstový faktor ) v mezích normy pouze 11.4% pacientů. Již po roce léčby bylo takových pacientů 53,7%, po 5 letech 63,3% a podíl pacientů s normální hladinou IGF zůstával nad 60% i v následujících letech studie (63,3-79,3%).
Závěr
Závěrečná analýza kompletní kohorty pacientů studie ACROSTUDY potvrdila efektivitu léčby akromegalie PEGV v dlouhodobém sledování s příznivým bezpečnostním profilem – nízkým počtem případů progrese tumoru a nízkým počtem případů se zvýšenými parametry jaterních testů. Studie
tedy přináší potvrzení příznivého poměru přínosů a rizik pro léčbu PEGV u pacientů s akromegalií, kteří potřebují pro kontrolu onemocnění dlouhotrvající farmakologickou léčbu.
